2019年4月23日，整合信息技术与医疗服务供应商IQVIA发布了年度报告《药物研发变化格局，The Changing Landscape of Research and Development》，报告从创新力、药物增长驱动因素和临床试验生产力提升等角度，对全球在研药物进行梳理。此前，动脉新医药已经整理并编译了报告中临床药物管线发展、临床试验的转化效率的内容，本文为您呈现临床药物管线研发和批准的重大突破。

　　不同疾病领域各临床阶段的管线年临床I-III期临床试验的共有4768项，比去年增长9%，与五年前数据相比增长了35%。

　　2018年GI（胃肠）、NASH（非酒精性脂肪肝炎）和肿瘤相关的所有阶段的临床试验数量都有显著上升。其中，GI/NASH相关的临床试验数量上涨了42%，肿瘤相关临床试验上涨了27%；而内分泌和呼吸类疾病相关的临床试验数量有所下降。

　　2016年以来，临床I期和临床II期试验中，肿瘤相关的临床试验数量持续上升，非肿瘤相关的试验数量持续下降，但两者相互抵消。因此，总的来说，这两个阶段的临床试验数量保持相对平稳增长。

　　临床II期试验数量增长主要是由肿瘤相关的管线数量增长带动，但值得注意的是，神经类和血液相关疾病进入II期的管线数量也有所上升。

　　从临床I期的试验，到药物最后上市，这期间不论成功或者失败的所有时间，被称为综合进展时间。在过去的十年中，所有管线的综合进展时间不断上升。与2010年相比，2018年所有管线年的数据相比，

　　2018年，肿瘤相关的成功上市的管线年。在过去的三年中，肿瘤相关管线的审批受益于监管机构的加速审评通道，从提交审核到审批通过的时间下降到大约一年的时间。

　　在过去十年来，成功上市的罕见病药物的平均综合进展时间为12.2年，罕见病药物管线同样受益于药物审评机构的新型审批通道和审查机制。

　　在过去十年来，各个临床I期管线的综合成功率并不稳定，上下起伏。其中2015年的数据最为突出，这一年临床I期管线年临床I期管线的综合成功率并不起眼，低于2008-2017年的平均水平。部分原因可能是临床III期和I期试验成功率降低。

　　2018年在肿瘤领域有很多关键进展，尤其是对于急性髓性白血病，这个多年来没有新疗法获批的领域今年获批了三个新的靶向疗法。EGFR突变和ALK阳性的非小细胞肺癌也都获得了新疗法。larotrectinib在2018年成为了第二个获批的针对特定基因突变的，而非特定肿瘤部位的“广谱”抗肿瘤药物。

　　在基因治疗领域，首个治疗遗传病的基因疗法Luxturna获批，用于治疗先天性黑蒙。第一个应用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法在FDA进行注册申报。

　　2018年，由于辉瑞终止其神经类疾病的研发管线，阿尔茨海默病管线的早期研发也四度中断。2017年，大型药企也重新调整了不同药物管线优先级顺序。例如，阿斯特拉斯和礼来分别终止其Ⅱ期和Ⅰ期的阿尔茨海默病管线年 ，阿尔茨海默病管线终止研发有三个药物被广为人知，即吡格列酮、维鲁贝斯特和azeliragon。

　　而来到2019年，也有阿尔兹海默病相关药品停止研发。2019年1月，罗氏子公司Genentech终止其crenezumab单抗的两项Ⅲ期临床试验。2019年3月，Biogen中止其后期管线aducanumab的研发。

　　NAFLD/NASH尚未满足的治疗需求。这些新药主要有三个不同的治疗方向：代谢综合征、纤维化和炎症。